欧洲药品管理局（EMA）已建议授予 Vijoice 在欧盟（EU）的有条件上市许可，用于治疗 2 岁及以上患有严重或危及生命的 PIK3CA 相关过度生长谱系疾病（PROS）的成人和儿童。
PROS 是一组多样化的罕见遗传性疾病，其特征是体内某些组织的异常增生，导致影响皮肤、骨骼、血管和大脑的畸形和病变。PROS 的严重程度范围广泛，从局部过度生长到影响重要器官或血管的严重、广泛且危及生命的过度生长。
目前尚无获批用于治疗 PROS 的药物，现有的治疗手段包括支持性护理，例如手术以及阻断过度生长血管的介入操作。
PROS 是由 PIK3CA 基因突变引起的，该突变导致产生一种参与细胞生长的酶（PI3 激酶）的异常形式。这种异常形式的 PI3 激酶导致组织过度生长（病变）和畸形。
Vijoice 中的活性物质 alpelisib 是一种 PI3 激酶抑制剂，通过阻断该酶的活性来减少组织的异常生长。
Vijoice 有片剂和颗粒剂两种剂型，适用于需要全身性治疗（影响全身的治疗）且伴有严重或危及生命的 PROS 表现的患者。
EMA 的建议基于一项主要研究的结果，该研究回顾性分析了 57 例 2 岁及以上患者的病历，这些患者作为同情用药计划的一部分接受了 alpelisib 治疗。这些患者具有需要全身性治疗的严重或危及生命的 PROS 症状。主要疗效指标是基于影像学扫描，评估在治疗 24 周后，1 至 3 处异常增生或病变体积缩小至少 20% 的患者数量。在 32 名接受 24 周评估的患者中，37.5%（32 人中的 12 人）对 Vijoice 治疗有应答。
一项涉及参与同情用药计划患者的随访研究进一步提供了关于该药物安全性和有效性的支持性证据。
使用 Vijoice 最常见的不良反应包括高血糖、腹泻、头痛、口腔炎（口腔黏膜炎症）、脱发、皮炎（皮肤炎症）、皮肤干燥和恶心。
在做出决定的过程中，EMA 咨询了具有 PROS 治疗经验的临床专家。
Vijoice 被建议给予有条件上市许可，这是欧盟为促进满足未满足医疗需求的药物尽早可及而设立的监管机制之一。这种批准类型允许 EMA 在数据不如常规要求完整的情况下，如果让患者尽快获得药物的获益大于因数据不完全而存在的风险，即可建议授予该药物上市许可。
该公司将开展一项研究，以进一步确认 Vijoice 在治疗 PROS 成人和儿童患者中的有效性和安全性。
CHMP 采纳的积极意见是 Vijoice 通向患者可及之路上的一个中间步骤。该意见现将提交给欧盟委员会，以作出关于欧盟范围内上市许可的决定。一旦上市许可获得授予，关于价格和报销的决定将由各成员国在其国家卫生系统背景下考虑该药物的潜在作用或用途后制定。
备注
Vijoice 的申请方为诺华欧洲制药有限公司（Novartis Europharm Limited）。
Vijoice 于 2021 年 3 月 26 日被指定为治疗 PROS 的孤儿药。
继 CHMP 的积极意见之后，孤儿药品委员会（COMP）将评估是否应维持孤儿药资格。
在欧盟，alpelisib 已作为 Piqray 获批，与另一种名为 fulvestrant 的药物联合使用，用于治疗某些携带 PIK3CA 突变的乳腺癌。
