今日，美国食品药品管理局（FDA）批准了 Hepcludex（bulevirtide-gmod）注射液，用于治疗无肝硬化（晚期肝脏瘢痕形成）或伴有代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。Bulevirtide 是 FDA 批准的首个用于治疗慢性 HDV 感染的药物，这种严重且危及生命的疾病可导致肝纤维化（瘢痕形成）、肝癌、肝衰竭甚至死亡快速进展。
“今天的批准填补了慢性 HDV 感染患者治疗中的关键空白，这些患者至今尚无 FDA 批准的疗法可用，”FDA 药物评价与研究中心传染病办公室代理主任 Wendy Carter 博士（骨科医学博士）表示，“对于这种慢性病毒感染的患者而言，这种新的治疗选择为应对一种可能迅速进展为严重肝脏并发症的疾病带来了希望。”
HDV 感染仅发生在已感染乙型肝炎病毒（HBV）的个体中。感染 HDV 的一些风险因素包括无保护性行为、注射毒品以及职业性血液暴露。接种 HBV 疫苗也可预防 HBV 和 HDV。
Hepcludex 的疗效在一项多中心、随机、开放标签、平行组 3 期试验中得到证实。在 MYR301 试验中，参与者被随机分配至立即接受 Hepcludex 8.5 mg 每日一次治疗 144 周组，或延迟治疗组（先接受 48 周观察期，随后接受 Hepcludex 8.5 mg 每日一次治疗 96 周）。
主要疗效终点是第 48 周时的联合应答，定义为 HDV RNA 检测不到（定义为低于定量下限 [LLOQ] [50 IU/mL] 且未检测到目标）或较基线下降 ≥ 2 log10 IU/mL，同时丙氨酸氨基转移酶（ALT）恢复正常。此时，Hepcludex 组的联合应答率为 48%，而延迟治疗组为 2%。
在第 48 周，Hepcludex 组 HDV RNA 检测不到的比例为 20%，而延迟治疗组为 0%。在第 96 周和第 144 周，Hepcludex 组 HDV RNA 检测不到的比例分别增加至 36% 和 50%。
与 Hepcludex 相关的可能副作用包括超敏反应（包括过敏性休克）、注射部位反应、头痛、腹痛、疲劳和瘙痒。说明书中包含一项黑框警告，提示停用 Hepcludex 可能导致 HDV 和 HBV 感染的严重急性加重。
FDA 已授予 Hepcludex 突破性疗法认定和孤儿药资格认定。Hepcludex 获得优先审评，并通过加速批准路径获批。此项批准彰显了 FDA 为治疗选择有限或无治疗选择的疾病患者加速提供创新疗法的持续努力。
今天的批准解决了慢性 HDV 感染患者的迫切需求，并基于 FDA 促进所有美国人健康的承诺。
FDA 将此项批准授予吉利德科学公司（Gilead Sciences, Inc.）。
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