美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了 Bizengri（zenocutuzumab-zbco），该药物用于治疗 NRG1 基因融合阳性的胆管癌，这是一种发生在胆管中的超罕见、侵袭性癌症。
Bizengri 是首个获批用于成人晚期、不可切除或转移性且携带神经调节蛋白 1（NRG1）基因融合、并在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展的胆管癌患者的药物。
此次批准标志着局长“国家优先审评券”（CNPV）试点项目下的第七项批准。
“患有这种超罕见癌症的患者迫切需要的新的治疗选择，”FDA 局长马蒂·马卡里博士（公共卫生硕士）表示，“通过国家优先审评券试点项目，FDA 正在加速为存在未满足医疗需求的罕见病提供疗法，在显著缩短的时间表内完成申请审评。”
Bizengri 的疗效在一项单臂试验中进行了评估，该试验纳入了 19 名 NRG1 融合阳性胆管癌患者，总缓解率为 36.8%。缓解持续时间范围为 2.8 个月至 12.9 个月。
FDA 已授予 Bizengri 突破性疗法认定和孤儿药资格认定。
2024 年，Bizengri 获得加速批准，用于治疗成人晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌和胰腺腺癌，这些患者携带 NRG1 基因融合，并在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展。
与 Bizengri 相关的严重副作用包括输注相关反应、间质性肺病/肺炎和左心室功能障碍。最常见的副作用包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输注相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛和水肿。
FDA 将此项批准授予 Partner Therapeutics 公司。
