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FDA 批准先天性肾上腺皮质增生症的新疗法

发布日期:2025-01-18 来源:FDA 编辑:药物在线浏览数:(0) 加入收藏

12月13日,美国食品和药物管理局批准 Crenessity (crinecerfont) 与糖皮质激素(类固醇)一起使用,以控制成人和 4 岁及以上患有典型先天性肾上腺皮质增生症 (CAH) 的儿童患者的雄激素(一种睾酮样激素)水平。

“今天的批准为经典先天性肾上腺皮质增生症患者提供了重要的进步,并突显了 FDA 对推进罕见病有效和安全治疗的持续承诺,”FDA 药物评估和研究中心普通内分泌学部主任 Theresa Kehoe 医学博士说,“FDA 将继续与患者、制药公司和医疗保健提供者合作,以解决罕见病社区未满足的医疗需求。”

典型先天性肾上腺皮质增生症是一种罕见的遗传病,影响肾上腺,肾上腺产生皮质醇和雄激素等激素。典型 CAH 患者不能产生足够的皮质醇,并产生过多的雄激素。这些患者需要高剂量的糖皮质激素(超过通常补充缺乏的皮质醇所需的剂量),因为糖皮质激素也有助于降低过量的雄激素水平。Crenessity 通过减少肾上腺雄激素的过度产生起作用,这有助于减少所需的糖皮质激素治疗量。

Crenessity 的批准是基于两项随机、双盲、安慰剂对照试验,涉及 182 名成人和 103 名经典型 CAH 儿童。在第一项试验中,122 名成年人每天两次接受 Crenessity,60 名成人每天两次接受安慰剂,持续 24 周。试验的前 4 周后,糖皮质激素剂量减少至替代水平,然后根据雄激素雄烯二酮的水平进行调整。疗效的主要衡量标准是在试验结束时维持雄烯二酮控制的同时,糖皮质激素每日总剂量相对于基线的变化。与接受安慰剂组的每日糖皮质激素剂量减少 10% 相比,接受 Crenessity 的组在保持对雄烯二酮水平的控制的同时,每日糖皮质激素剂量减少了 27%。

在第二项试验中,69 名儿科患者接受 Crenessity 每日两次,34 名接受安慰剂,每天两次,持续 28 周。疗效的主要指标是第 4 周时血清雄烯二酮相对于基线的变化。与安慰剂组较基线的平均增加相比,接受 Crenessity 的组血清雄烯二酮较基线水平有统计学意义降低。在试验结束时,分配到 Crenessity 组的患者能够将每日糖皮质激素剂量减少 18%,同时保持对雄烯二酮水平的控制,而分配到安慰剂组的患者每日糖皮质激素剂量增加近 6%。

Crenessity 对急性肾上腺皮质功能减退症或肾上腺危象有警告,如果患有潜在肾上腺皮质功能减退症的患者在与皮质醇需求增加相关的情况下没有接受足够剂量的糖皮质激素替代治疗(即“应激剂量类固醇”),则可能会发生这种情况。对 Crenessity 的活性成分或其任何成分过敏的患者不应服用 Crenessity。

因为 Crenessity 是由特定酶代谢的,所以将 Crenessity 与激活该酶的药物同时使用可以减少 Crenessity 的暴露量并降低 Crenessity 的疗效。有关推荐剂量调整的信息包含在 Crenessity 的完整处方信息中。

成人 Crenessity 最常见的副作用包括疲劳、头晕和关节痛(关节痛)。对于儿科患者来说,最常见的副作用是头痛、腹痛和疲劳。

FDA 授予 Crenessity 快速通道、突破性疗法、孤儿药和优先审评资格。

FDA 批准了 Neurocrine Biosciences, Inc. 的 Crenessity。

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