12月18日,美国食品和药物管理局批准了 Ryoncil (remestemcel-L-rknd),这是一种同种异体(供体)骨髓来源的间充质基质细胞 (MSC) 疗法,用于治疗 2 个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD)。
Ryoncil 是第一个获得 FDA 批准的 MSC 疗法。它包含 MSCs,MSC 是一种可以在体内发挥各种作用的细胞,并且可以分化成多种其他类型的细胞。这些 MSC 是从健康成人供体的骨髓中分离出来的。
FDA生物制品评估和研究中心(CBER)主任Peter Marks医学博士说:“今天的决定标志着使用创新的基于细胞的疗法治疗对包括儿童在内的患者造成毁灭性影响的危及生命的疾病的一个重要里程碑。“这是首个间充质基质细胞疗法的批准,表明 FDA 致力于支持开发安全有效的产品,以改善症状对其他疗法无反应的患者的生活质量。”
类固醇难治性急性移植物抗宿主病是一种严重且危及生命的疾病,可作为同种异体造血(血液)干细胞移植 (allo-HSCT) 的并发症发生。在同种异体造血干细胞移植中,患者从健康供体那里获得造血干细胞,以替换自己的干细胞并形成新的血细胞,这一过程通常是作为某些类型的血癌、血液疾病或免疫系统疾病治疗的一部分进行的。
“类固醇难治性急性移植物抗宿主病可产生重大、广泛的健康后果,包括对多个器官的损害、生活质量下降和受影响患者的死亡风险,”CBER 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 医学博士说。“FDA 仍然致力于帮助解决患有衰弱和致命疾病的个人的紧急未满足需求,今天的批准是这项工作的重要一步。”
在一项多中心、单臂研究中评估了 Ryoncil 的安全性和有效性,该研究对 54 名接受 allo-HSCT 后患有 SR-aGVHD 的儿科研究参与者进行了评估。研究参与者连续 4 周每周 2 次接受 Ryoncil 静脉输注,共输注 8 次。使用国际血液和骨髓移植登记严重程度指数标准 (IBMTR) 分析每个研究参与者在基线时的状况,以评估哪些器官受到影响以及疾病的总体严重程度。
Ryoncil 的有效性主要基于开始使用 Ryoncil 后 28 天对治疗的反应率和持续时间。对治疗有部分或混合反应的研究参与者——这意味着一个器官的状况有所改善,而另一个器官的状况没有变化(部分)或恶化(混合)——每周一次接受额外输注,持续 4 周。16 名研究参与者 (30%) 在接受 Ryoncil 28 天后对治疗有完全反应,而 22 名研究参与者 (41%) 有部分反应。
治疗医师应监测 Ryoncil 的输注,如果有任何反应证据,可能包括呼吸困难(呼吸急促)、低血压(低血压)、发烧、呼吸急促(呼吸急促)、发绀(皮肤、嘴唇或指甲变蓝)和缺氧(血液中的低氧)。
接受 Ryoncil 的研究参与者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。Ryoncil 治疗后可能会出现超敏反应和急性输注反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。
Ryoncil 禁用于已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者。患者在输注前应预先使用皮质类固醇和抗组胺药,并在 Ryoncil 治疗期间监测超敏反应。
该申请获得了 FDA 的孤儿药、快速通道和优先审评指定。
FDA 批准 Ryoncil 授予 Mesoblast, Inc.。