EMA 建议在欧盟 （EU） 授予 Zemcelpro（dorocubicel/未扩增的脐带细胞）的有条件上市许可，用于治疗成人血液系统恶性肿瘤（血细胞癌）。Zemcelpro 可用于清髓性预处理（化疗和/或放疗）后需要同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT，来自供体的干细胞移植）且没有其他类型的合适供体细胞的患者。
血液系统恶性肿瘤是根据首次发现的部位对血细胞癌进行分类，包括白血病（血液）、淋巴瘤（淋巴结）、骨髓增生异常综合征和骨髓瘤（骨髓）。它们经常被诊断出癌症，其中几种癌症的唯一潜在治愈性治疗选择是 allo-HSCT。这种类型的移植涉及使用捐赠的干细胞替换受者的骨髓细胞，以形成产生健康血细胞的新骨髓。
用于移植的干细胞优先来自匹配的供体，包括匹配的兄弟姐妹或匹配的无关供体。脐带血细胞可用于无法获得任何类型合适供体的患者。然而，脐带血中的干细胞数量通常很低，可以延迟植入、供体干细胞在受者骨髓中的成功建立和增殖。
Zemcelpro 是一种细胞疗法，含有来自供体脐带血的干细胞，其中一些已经生长和繁殖 （dorocubicel）。通过增加细胞数量，Zemcelpro 使来自小脐带血单位的干细胞更有效。
Zemcelpro 得到了 EMA 的 PRIority MEdicines （PRIME） 计划的支持，该计划为具有特殊潜力的药物提供早期和增强的科学和监管支持，以解决患者未满足的医疗需求。
该建议主要基于对两项单臂、开放标签研究的汇总分析，其中包括 25 名患者。总共有 21/25 （84%） 的患者在中位 20 天内实现了中性粒细胞植入（当供体干细胞成功地在受体的骨髓中建立并产生中性粒细胞，一种白细胞）时，17 名 （68%） 患者在中位时间内实现了血小板植入40 天。
在接受 Zemcelpro 治疗的 116 名患者中观察到的最常见副作用包括各种类型血细胞和有助于抵抗感染、高血压、感染和植入综合征（HSCT 后可能发生的炎症）的抗体水平低。60% 的患者报告了移植后长达 100 天的急性移植物抗宿主病 （GvHD），即供体/移植细胞在移植后不久攻击身体），13% 的患者报告了移植后长达 1 年出现的慢性 GvHD。商品信息和风险管理计划中描述了针对这些副作用的监测和缓解策略。
在对现有数据的总体评估中，EMA 基于细胞和基因的药物专家委员会先进疗法委员会 （CAT） 发现，对于需要同种异体造血干细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，Zemcelpro 的益处大于可能的风险，这些患者没有匹配的供体细胞可用。欧洲药品管理局 （EMA） 的人类药物委员会 CHMP 同意 CAT 的评估和积极意见，并建议批准这种药物。
Zemcelpro 被推荐用于有条件的上市许可，这是欧盟的监管机制之一，旨在促进尽早获得满足未满足医疗需求的药物。这种类型的批准允许原子能机构推荐一种数据比通常预期的更不完整的药物进行上市许可，前提是药物对患者的即时可用性的好处超过了并非所有数据都可用这一事实的固有风险。
为了确认 Zemcelpro 的安全性和有效性，已要求该公司提交单臂研究的长期随访结果，进行随机对照研究和基于患者登记的研究。
CHMP 采纳的意见是 Zemcelpro 在患者访问道路上迈出的中间步骤。该意见现在将发送给欧盟委员会，以通过关于欧盟范围内的营销授权的决定。一旦获得上市许可，将在每个会员国层面做出价格和报销决定，同时考虑到该药物在该国家卫生系统中的潜在作用或用途。
注释：
Zemcelpro 的申请人是 Cordex Biologics International Limited。
Zemcelpro 于 2020 年 12 月 10 日获得 PRIME 紧急同种异体造血干细胞移植资格。
Zemcelpro 于 2020 年 4 月 22 日被指定为孤儿药，用于治疗造血干细胞移植。根据 CHMP 的这一积极意见，孤儿药委员会 （COMP） 将评估是否应维持孤儿药称号。
