8月17日，美国食品和药物管理局批准了Zynteglo（betibeglogene autotemcel），这是第一种基于细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞的成人和儿童β地中海贫血患者。
“今天的批准是治疗β地中海贫血的重要进展，特别是在需要持续输注红细胞的个体中，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“鉴于与这种严重疾病相关的潜在健康并发症，这一行动突显了FDA继续致力于支持为治疗方案有限的患者开发创新疗法。“
β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，通过β-珠蛋白亚基的突变导致血液中正常血红蛋白和红细胞的减少，导致体内氧气输送不足。红细胞水平的降低会导致许多健康问题，包括头晕，虚弱，疲劳，骨骼异常和更严重的并发症。输血依赖性β地中海贫血是最严重的疾病形式，通常需要终生输注红细胞作为标准疗程。这些定期输血可能与自身的多种健康并发症有关，包括由于体内铁的过度积聚而导致的心脏，肝脏和其他器官的问题。
Zynteglo是一种一次性基因治疗产品，以单剂量给药。每剂量的Zynteglo都是使用患者自身的细胞（骨髓干细胞）创建的定制治疗，这些细胞经过基因改造以产生功能性β-珠蛋白（血红蛋白成分）。
Zynteglo的安全性和有效性在两项多中心临床研究中得到证实，其中包括需要定期输血的成人和儿童β地中海贫血患者。有效性基于输血独立性的实现，当患者保持预先确定的血红蛋白水平而不需要任何红细胞输注至少12个月时，即可获得输血独立性。在接受Zynteglo的41名患者中，89%实现了输血独立。
与Zynteglo相关的最常见的不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低，以及粘膜炎，中性粒细胞减少性发热，呕吐，发热（发烧），脱发（脱发），鼻衄（流鼻血），腹痛，肌肉骨骼疼痛，咳嗽，头痛，腹泻，皮疹，便秘，恶心，食欲下降，色素沉着障碍和瘙痒（瘙痒）。
这种治疗存在潜在的血癌风险；然而，在 Zynteglo 的研究中没有发现任何案例。接受 Zynteglo 的患者应对其血液进行至少 15 年的监测，以寻找任何癌症证据。在 Zynteglo 给药期间还应监测患者的超敏反应，并应监测血小板减少和出血。
除了获得优先审查，快速通道，突破性治疗和孤儿指定外，该申请还获得了罕见儿科疾病凭证。
FDA 将 Zynteglo 批准给了 bluebird bio , Inc 。
