2025年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已批准Omisirge（omidubicel-onlv），这是首个用于治疗重度再生障碍性贫血（SAA）患者的造血干细胞移植（HSCT）疗法。Omisirge适用于12岁及以上的成人及儿童血液恶性肿瘤患者，现已批准适用于成人及6岁及以上儿童患者，适用于在降低强度条件治疗后，且无兼容供体的SAA患者。
“这项批准在治疗领域具有革命性意义，根本改变了我们对SAA治疗的方式，因为早期治疗有可能改变人的生命周期，”FDA生物制品评估与研究中心首席医疗与科学官兼主任Vinay Prasad医学博士、公共卫生硕士。“严重再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病，可能致命，FDA仍致力于扩大该病患者的治疗选择。”
SAA是一种罕见且危及生命的血液疾病，骨髓无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板。SAA的治疗取决于年龄，通常包括免疫抑制治疗和/或造血干细胞移植，最好来自匹配的兄弟姐妹或匹配的亲属供体。如果没有供体，医生可能会寻求使用脐带移植来治疗SAA。脐带移植通常存在使用上的限制，包括造血恢复延迟和感染风险增加。Omisirge是一种干细胞疗法，通过化学增强的脊髓血干细胞，添加烟酰胺（一种维生素B3）给患者，帮助恢复血液和免疫系统。
Omisirge解决脐带血（UCB）作为来源的局限性，包括造血恢复延迟和感染增加，并为需要造血干细胞移植（HSCT）的重度再生障碍性贫血（SAA）患者提供额外的移植物选择。
“Omisirge是一种由脐带血制成的新型干细胞产品，能够为患有严重再生障碍性贫血且干细胞移植选择有限的患者提供治疗选择，”CBER治疗产品办公室代理副主任兼儿科血液学家Megha Kaushal医学博士、理学硕士表示。“Omisirge将缩短中性粒细胞恢复时间，从而缩短移植后的恢复时间，并可能改善该患者群体的感染率。”
Omisirge的安全性和有效性基于一项持续进行的开放标签前瞻性单臂研究，评估了Omisirge在6岁及以上严重再生障碍性贫血患者中的应用。Omisirge在疗效人群中为14名患者中的12名提供了早期且持续的中性粒细胞植入，中位恢复时间为11天（范围为7至20天）。
Omisirge最常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少症、病毒和细菌感染、高血糖、免疫性血小板减少和肺炎。自身免疫性细胞减少症发生在25%的患者中。
该申请获得了孤儿药和优先审查资格。
FDA批准了Omisirge的许可给Gamida Cell Ltd。
相关链接：https://www.drugfuture.com/fda/purplebookdata.aspx?BLANumber=125738&ProductNumber=001
