EMA 建议在欧盟授予Oxbryta（voxelotor）的上市许可，用于治疗 12 岁及以上患者的镰状细胞病引起的溶血性贫血（红细胞过度分解）。Oxbryta 可单独使用或与hydroxycarbamide （羟基脲，也称为hydroxyurea）组合使用。
镰状细胞病是一种遗传病，其中红细胞变得僵硬和粘稠，并从圆盘形变为新月形（如镰刀）。形状的变化是由异常形式的血红蛋白（红细胞中携带氧气到全身各处的蛋白质）的存在引起的。
在镰状细胞性贫血患者中，异常的镰状红细胞阻塞血管，限制血液流向器官，如心脏、肺和脾脏。这种情况会导致称为血管闭塞危象(VOC)的急性疼痛发作。此外，这些异常红细胞以比正常情况更快的速度被破坏，导致一种称为溶血性贫血的病症。血管闭塞危象(VOC) 和溶血性贫血是镰状细胞病最常见的并发症，并且是就诊和住院的常见原因。
目前，大多数镰状细胞病患者都使用羟基脲和 crizanlizumab 治疗，这些药物是预防 VOC 的药物。然而，治疗溶血性贫血的药物存在很大的未满足需求，所有患者都不同程度地经历过这种情况。可用的治疗选择仅限于输血和同种异体造血干细胞移植（患者接受干细胞以帮助骨髓产生健康血细胞的过程）。因此，需要针对这种疾病表现的新药。
Oxbryta的活性物质是 voxelotor，这是一种小分子，可附着并稳定血红蛋白，防止血红蛋白聚合（即异常血红蛋白的形成），导致红细胞变成镰刀状。
Oxbryta 得到了 EMA 的优先药物 (PRIME) 计划的支持，该计划为具有解决未满足医疗需求的潜力的有前途的药物提供早期和增强的科学和监管支持。在评估 Oxbryta 的益处和风险期间，还咨询了患者组织的代表，以分享他们独特的现实生活观点，并确保在监管决策过程中考虑到患者的需求。
EMA 推荐的主要研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 3 期研究。该研究在 274 名 12 至 65 岁的镰状细胞病患者中调查了voxelotor的安全性和有效性。参加临床试验的患者基线血红蛋白水平在 5.5 和 10.5 g/dL 之间。90 名患者接受了 1500 毫克 voxelotor，92 名患者接受了 900 毫克 voxelotor，92 名患者接受了安慰剂。治疗 24 周后，接受 1,500 mg voxelotor 治疗的患者中有 51.1% 的血红蛋白水平升高超过 1 g/dl，而接受安慰剂的患者中这一比例为 6.5%。当 Oxbryta 单独使用或与羟基脲联合使用时观察到这些结果，羟基脲是镰状细胞病患者的标准治疗方法。
Oxbryta临床试验中报告的最常见副作用包括头痛、腹泻和腹痛。
CHMP采用的意见是Oxbryta进入患者通道的中间步骤。CHMP的意见现在将发送给欧盟委员会，以通过一项关于欧盟范围内营销授权的决定。一旦获得上市许可，将在每个成员国的层面上做出有关价格和报销的决定，同时考虑到该药物在该国国家卫生系统背景下的潜在作用/使用。
原文：https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-sickle-cell-disease
