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FDA批准了第一种用于改善最常见侏儒症儿童生长发育的药物

发布日期:2021-11-21 来源:药物在线 编辑:药物在线浏览数:(0) 加入收藏

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11月19日,美国食品和药物管理局批准 Voxzogo (vosoritide) 注射液用于改善五岁及以上患有软骨发育不全和骨骺(生长板)的儿童的生长,这意味着这些儿童仍有生长潜力。软骨发育不全是侏儒症最常见的形式。 

“今天的批准满足了美国 10,000 多名儿童未满足的医疗需求,并强调了 FDA 致力于帮助为罕见疾病提供新疗法的承诺,”FDA 中心普通内分泌科主任、医学博士 Theresa Kehoe 说。用于药物评价和研究。“通过这一行动,因软骨发育不全导致身材矮小的儿童有了一种针对他们身材矮小根本原因的治疗选择。” 

软骨发育不全是一种导致严重身材矮小和生长不成比例的遗传病。患有软骨发育不全的成年人的平均身高约为四英尺。患有软骨发育不全的人有一种基因突变,导致某种称为成纤维细胞生长因子受体 3 的生长调节基因过度活跃,从而阻止正常的骨骼生长。Voxzogo 通过与称为利钠肽受体-B 的特定受体结合而起作用,该受体会降低生长调节基因的活性并刺激骨骼生长。 

Voxzogo 在一项为期一年、双盲、安慰剂对照的 3 期研究中评估了 Voxzogo 在促进生长方面的安全性和有效性,该研究对 5 岁及以上具有开放性骨骺的软骨发育不全的参与者进行了评估。在这项研究中,121 名参与者被随机分配接受皮下注射 Voxzogo 或安慰剂。研究人员在年底测量了参与者的年增长率或身高增长率。与接受安慰剂的参与者相比,接受 Voxzogo 的参与者平均高了 1.57 厘米。 

Voxzogo 最常见的副作用包括注射部位反应、呕吐和血压降低。Voxzogo 的标签还列出了血压降低作为警告和预防措施,这意味着这是一种潜在的严重副作用。

FDA 在加速批准途径下批准了 Voxzogo,该途径允许根据替代或中间临床终点提前批准治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物。这种加速批准的一个条件是上市后研究,将评估最终的成人身高。该申请还获得了优先审查指定。

FDA 向 BioMarin 授予了 Voxzogo 的批准。

原文:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-improve-growth-children-most-common-form-dwarfism

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关键字:侏儒症
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