欧洲药品管理局（EMA）近日发布《2025年人用药物》年度报告，系统回顾了过去一年在欧盟范围内批准的重要新药及监管动态。2025年，EMA共推荐批准了38种新活性物质、41种生物类似药（创历史新高）以及16种孤儿药，其中多款药物针对罕见病、癌症、感染性疾病等领域实现重大突破。
重点新药：从罕见病到公共卫生挑战
报告列举了多个具有里程碑意义的药物，例如：
Waskyra：首款用于治疗Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法，适用于造血干细胞移植缺乏合适供体的患者。
Kisunla：用于早期阿尔茨海默病的治疗，需通过基因检测排除特定遗传风险。
Rezidiffra：欧盟首个针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的药物。
Vyjuvek：治疗营养不良性大疱性表皮松解症的基因疗法，有望显著改善患者生活质量。
Yeytuo：每年仅需注射两次的HIV暴露前预防药物，提升用药依从性。
加速审批与早期准入机制显成效
为应对未满足的临床需求，EMA通过多项机制加速药物可及性：
加速评估：针对3款药物（包括Yeytuo、Brinsupri和基孔肯雅疫苗）缩短评审时间。
优先药物计划：6款药物通过PRIME计划获批，覆盖癌症、皮肤病、内分泌等领域。
有条件批准：8款药物基于早期临床数据获准上市，涵盖癌症、代谢及神经疾病。
特殊情况批准：针对极罕见疾病，2款药物在数据有限情况下获批，保障患者及时治疗。
罕见病治疗持续推进
欧盟孤儿药政策持续激励创新，2025年共有16款孤儿药获得确认，包括多款基因与细胞疗法。此外，EMA通过“EU-M4All”程序与国际合作，推动包括伊维菌素/阿苯达唑在内的药物在欧盟以外地区使用，支持全球公共卫生建设。
药物安全监控持续强化
EMA在药物上市后持续监测安全性，2025年更新多项重要安全建议：
阿奇霉素：调整使用指征，以遏制抗菌药物耐药性。
氯氮平：根据新证据放宽血液监测频率，优化治疗管理。
索马鲁肽：更新产品信息，纳入非动脉炎性前部缺血性视神经病变风险。
氧可酮：新增黑框警告，强调其成瘾与依赖风险。
生物类似药迎来“爆发年”
2025年共批准41种生物类似药，其中23款为地诺单抗类似物，用于治疗骨质疏松等疾病。自2005年生物类似药框架建立以来，EMA累计批准165款生物类似药，为医疗系统节约成本、提升药物可及性发挥关键作用。
负面意见与审慎监管
EMA坚持严格审评，2025年对7款药物出具负面意见，包括治疗阿尔茨海默病的Blarcamesine、治疗杜氏肌营养不良症的Elevidys等，主要基于疗效或风险平衡考量。
展望：创新与可及性并重
EMA在报告中强调，未来将继续通过灵活监管、国际合作与全程安全监测，推动药物创新，尤其关注罕见病、抗感染疾病和全球健康需求。随着基因疗法、个体化医疗等前沿领域快速发展，欧盟药物监管体系正逐步迈向更高效、更包容的新阶段。
报告来源：欧洲药品管理局《2025年人类药物》
新闻稿撰写基于公开信息，仅供参考与传播
相关链接：https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-2025_en.pdf
