欧洲药品管理局（EMA）与美国食品药品监督管理局（FDA）共同确立了药品生命周期中良好人工智能（AI）实践的十项原则。
这些原则为人工智能在药品从早期研究、临床试验到生产及安全监测全阶段的证据生成与监测中的使用提供了广泛指导。
该原则适用于药品研发者、上市许可申请人及持有者。它们将为不同辖区未来的人工智能指导文件奠定基础，并支持监管机构、技术标准制定组织及其他相关方之间加强国际合作。欧盟（EU）的指南制定工作已在进行中，其基础是EMA于2024年发布的AI思考文件。
"药物开发中良好人工智能实践的指导原则是欧盟与美国在新型医疗技术领域重启合作的第一步。这些原则很好地展示了我们如何能够在大西洋两岸共同努力，在确保患者安全最高水平的同时，保持我们在全球创新竞赛中的领先地位。"
——欧盟卫生与动物福利委员奥利弗·瓦尔海伊
近年来，人工智能技术在药品生命周期中的使用显著增加。正如欧盟委员会《生物技术法案》提案所强调的，人工智能作为一种工具，有望加速从创新到安全有效药品的进程。新的药品立法为人工智能在药品生命周期及监管决策中的更广泛应用提供了空间，并为在受控环境中测试由人工智能驱动的创新药品方法创造了更多可能性。
为充分实现这些益处，需要对人工智能进行专业管理，包括风险缓解。随着人工智能的持续发展，基于原则的方法将有助于监管机构、制药公司和药品开发者驾驭这些技术的潜力，同时确保患者与动物的安全以及法规遵从性。未来，这些原则将辅以更多欧盟指导文件，并考虑适用的法律要求及药品领域相关的新欧盟立法。
此次EMA-FDA的倡议建立在2024年4月FDA-EU双边会议后的合作工作基础之上。它与EMA促进人工智能安全负责任使用的使命相一致，该使命体现在至2028年的欧洲药品机构网络战略（EMANS）中——其目标即充分利用数据、数字化和人工智能，也体现在药品机构负责人与EMA共同制定的多年期数据与人工智能工作计划中。
以伦理为先导，EMA将继续与国际公共卫生伙伴密切合作，探索在全球人工智能议题上达成共识的机会，以推动全球范围内的负责任创新。
该文件为《Guiding principles of good AI practice in drug development》（2026年1月发布），旨在为人工智能在药物全生命周期中的应用提供指导框架，以推动创新、保障患者安全与利益。主要内容如下：
一、背景与目标
AI在药物研发中的应用日益广泛，涵盖非临床、临床、上市后及生产等阶段。
AI有望加速药物上市、提升监管与药物警戒水平、减少动物试验，并提高对人体毒性与有效性的预测能力。
文件提出10项指导原则，旨在为AI在药物开发中的规范使用奠定基础，并促进国际协作与标准统一。
二、十大指导原则
以人为本的设计：AI的开发与使用应符合伦理及以人为中心的价值观。
基于风险的方法：根据使用场景与模型风险，实施相应的验证、风险缓解与监督。
遵守标准：遵循法律、伦理、技术、科学、网络安全及GxP等相关标准。
明确使用背景：清晰界定AI技术的使用目的、角色与范围。
多学科专业知识：整合AI技术与领域专业知识，贯穿技术生命周期。
数据治理与文档：确保数据来源、处理与分析决策可追溯、可验证，并保护敏感数据隐私。
模型设计与开发实践：采用最佳实践进行模型与系统设计，注重可解释性、可说明性与预测性能。
基于风险的性能评估：使用合适的数据与指标评估系统性能，包括人机交互，并通过测试验证预测能力。
生命周期管理：建立基于风险的质量管理体系，持续监控、评估与更新AI系统以应对数据漂移等问题。
清晰必要的信息传达：以通俗语言向用户、患者等受众明确说明AI技术的使用背景、性能、局限性与更新情况。
三、国际合作与展望
原则为国际监管机构、标准组织等提供协作基础，涵盖研究、教育工具开发、国际协调与标准制定等领域。
强调随着AI技术发展，良好实践与标准需持续演进，并通过国际合作推动负责任的创新。
该文件为AI在药物开发中的规范应用提供了系统化指导，旨在促进技术可信性、患者安全与全球协作。
相关链接：guiding-principles-good-ai-practice-drug-development_en.pdf
