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FDA 批准首个细胞疗法用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤患者

发布日期:2024-03-30 来源:FDA 编辑:药物在线浏览数:(0) 加入收藏

2月16日,美国食品和药物管理局批准了Amtagvi(lifileucel),这是第一种用于治疗患有皮肤癌(黑色素瘤)的成年患者的细胞疗法,该患者无法通过手术切除(不可切除)或已扩散到身体的其他部位(转移性),这些部位以前接受过其他疗法(PD-1阻断抗体, 如果 BRAF V600 突变阳性,则使用带或不带 MEK 抑制剂的 BRAF 抑制剂)。

“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症,可能是致命的,”FDA生物制品评估和研究中心(CBER)主任Peter Marks博士说。Amtagvi的获批代表了科学和临床研究工作的高潮,为治疗选择有限的患者带来了一种新型T细胞免疫疗法。”

黑色素瘤是一种皮肤癌,通常是由暴露于紫外线引起的,紫外线可能来自阳光或室内晒黑。尽管黑色素瘤仅占所有皮肤癌的约 1%,但它们占癌症相关死亡人数的很大一部分。如果不及早发现和治疗,黑色素瘤会扩散到身体的其他部位,导致转移性疾病。

不可切除或转移性黑色素瘤的治疗可能包括使用 PD-1 抑制剂进行免疫治疗,PD-1 抑制剂是靶向体内某些蛋白质的抗体,可帮助免疫系统抵抗癌细胞。此外,靶向 BRAF 基因的药物有助于管理细胞的生长和功能,可用于治疗与 BRAF 基因突变相关的黑色素瘤。那些黑色素瘤在这些疗法中进展的患者有很高的未满足的医疗需求。

Amtagvi 是一种肿瘤来源的自体 T 细胞免疫疗法,由患者自身的 T 细胞组成,T细胞是一种帮助免疫系统对抗癌症的细胞。在治疗前的外科手术中切除患者的一部分肿瘤组织。患者的T细胞从肿瘤组织中分离出来,进一步制造,然后作为单剂量返回给同一患者进行输注。这是第一个获得FDA批准的肿瘤衍生T细胞免疫疗法。

“黑色素瘤是一种危及生命的癌症,会对受影响的个体造成毁灭性的影响,具有转移和扩散到身体其他部位的重大风险,”CBER治疗产品办公室主任Nicole Verdun医学博士说。今天的批准反映了FDA致力于为癌症患者开发创新、安全和有效的治疗方案。

Amtagvi通过加速批准途径获得批准,根据该途径,FDA可以批准药物用于严重或危及生命的疾病或病症,这些疾病或病症的医疗需求未得到满足,并且该药物被证明对替代终点有影响,该终点有合理的可能性预测对患者的临床益处(改善患者的感觉或功能, 或者他们是否存活更长时间)。这种途径通常使患者有机会更早地获得有前途的疗法,同时该公司进行进一步的试验以验证预测的临床益处。目前正在进行一项验证性试验,以验证Amtagvi的临床益处。

在一项全球、多中心、多队列临床研究中评估了 Amtagvi 的安全性和有效性,该研究包括既往接受过至少一种全身治疗(包括 PD-1 阻断抗体)的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者,如果 BRAF V600 突变呈阳性,则使用 BRAF 抑制剂或 BRAF抑制剂与MEK抑制剂。有效性是根据对治疗的客观反应率和反应持续时间(从确认的初始客观反应之日到进展之日、任何原因死亡、开始新的抗癌治疗或停止随访,以先到者为准)来确定的。在以推荐剂量接受Amtagvi治疗的73例患者中,客观缓解率为31.5%,其中3例(4.1%)患者完全缓解,20例(27.4%)患者部分缓解。在对治疗有反应的患者中,分别有56.5%、47.8%和43.5%的患者在6个月、9个月和12个月时继续维持反应,没有肿瘤进展或死亡。

接受 Amtagvi 治疗的患者可能表现出长期严重的低血细胞计数、严重感染、心脏疾病,或出现呼吸或肾功能恶化或出现致命的治疗相关并发症。包含有关这些风险的信息的标签中包含一个带框警告的标签。接受本品的患者在输注前后应密切监测不良反应的体征和症状。如指征,在出现这些症状时,应停止或停止治疗。

与Amtagvi相关的最常见的不良反应包括寒战,发烧,疲劳,心动过速(心率异常快),腹泻,发热性中性粒细胞减少症(与某些白细胞水平低相关的发烧),水肿(由于身体组织中液体积聚而肿胀),皮疹,低血压,脱发,感染,缺氧(体内氧气水平异常低)和呼吸急促。

Amtagvi 还获得了孤儿药、再生医学先进疗法、快速通道和优先审评资格。 

FDA 向 Iovance Biotherapeutics Inc. 授予 Amtagvi 批准。

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