美国食品药品管理局（FDA）批准了Lipfendra（enlicitide），这是首个前蛋白转化酶枯草溶菌素/克新蛋白酶9型（PCSK9）口服抑制剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低高胆固醇血症成人（包括杂合子家族性高胆固醇血症[HeFH]患者）的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），即"坏"胆固醇。
PCSK9抑制剂此前仅作为注射疗法可用。Lipfendra以每日一次口服片剂给药，为尽管接受现有治疗仍需进一步降低LDL-C的成人提供了额外治疗选择。此次批准也反映了慢性心血管疾病管理治疗开发的持续进展。
"心血管疾病仍然是美国的主要死因，而LDL胆固醇升高是其最重要的可改变危险因素之一，"FDA药物评价与研究中心代理主任迈克尔·戴维斯医学博士、哲学博士表示，"此次批准为高胆固醇血症成人提供了额外治疗选择，体现了FDA更广泛地支持患者可及性有意义进展和应对慢性疾病的承诺。"
高胆固醇血症发生时，血液中LDL-C过多。随着时间推移，过量的LDL-C可在动脉壁内积聚，促成斑块形成，使血管狭窄并限制血流。如果斑块破裂，可能触发血栓形成，增加心脏病发作或中风的风险。由于高胆固醇通常无症状，许多人在通过常规血液检测发现之前并不知道自己患有该疾病。饮食、缺乏运动、超重和遗传性疾病均可导致胆固醇水平升高。
目前有多种药物类别可用于降低LDL-C，包括他汀类药物、依折麦布和注射用PCSK9抑制剂。Lipfendra是首个抑制PCSK9的口服疗法。
Lipfendra的疗效和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了评估，纳入3,207名高胆固醇血症成人，包括伴和不伴HeFH的患者，这些患者均在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗。两项研究的主要终点均为从基线到第24周LDL-C较安慰剂的百分比变化。
第一项试验纳入已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或ASCVD高风险的成人，参与者平均基线LDL-C为96 mg/dL。Lipfendra治疗在第24周较安慰剂平均降低LDL-C 56%。
第二项试验纳入HeFH成人，参与者平均基线LDL-C为119 mg/dL。Lipfendra治疗在第24周较安慰剂平均降低LDL-C 59%。
在第一项试验中，Lipfendra治疗患者与接受安慰剂患者的不良反应发生率相似。在第二项试验中，Lipfendra较安慰剂更频繁发生的最常见不良反应为腹泻和头晕。两项试验中，因不良反应停药率在Lipfendra治疗组和安慰剂组之间相当。
Lipfendra为此适应症获得优先审评。该申请还在局长国家优先审评券（CNPV）试点项目下进行了审评，该项目旨在帮助加速审评解决国家公共卫生优先事项的治疗方案。
该批准由FDA授予默沙东公司。
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