美国食品药品管理局（FDA）今日批准了Tregzi，这是首个基于调节性T（Treg）细胞的免疫疗法，用于改善接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的血液癌症成人患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存率。它代表了一种针对部分高危血液癌症成人患者进行同种异体造血干细胞移植的新方法。该药物解决了移植领域的一项重要未满足需求——在该领域，治愈癌症往往只是挑战的一部分；避免慢性GVHD对于长期结局同样重要。
Tregzi使用从配型相近的供体血液中采集的干细胞和免疫细胞，帮助身体对抗癌症，同时降低一种称为慢性GVHD的严重并发症风险——这种情况可能发生在移植的供体血细胞攻击患者身体时。患者在接受骨髓或干细胞移植前，先接受化疗以准备身体。
"对于需要干细胞移植的血液癌症患者，慢性移植物抗宿主病长期以来一直是最令人恐惧且最难预防的并发症之一，"FDA生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任卡里姆·米哈伊尔药学学士、理学硕士表示，"今日的批准提供了一种真正的新方法，可在重建免疫系统的同时大幅降低该风险，体现了细胞疗法为患者带来的前景。"
Tregzi是一种供体来源的细胞免疫疗法，由三种细胞成分组成：纯化的造血干祖细胞（HSPC）、Treg细胞和传统T（Tcon）细胞，均来源于8/8 HLA匹配的相关或无关供体的动员外周血。Treg细胞是一种帮助调节免疫反应和维持免疫耐受的免疫细胞。Tregzi旨在降低患者造血和免疫系统重建期间慢性GVHD的风险。
Tregzi的安全性和有效性通过PRECISION-T临床试验确立，该试验将187名血液癌症（包括急性白血病和骨髓增生异常综合征）成人患者随机分配接受Tregzi或标准干细胞移植。主要终点为慢性GVHD无生存率，定义为从造血干细胞移植（第0天）至两年内最早发生全因死亡或首次中度或重度慢性GVHD的时间。接受Tregzi治疗的患者慢性GVHD无生存率显著更高。在一年时，78%接受Tregzi治疗的患者达到了这一结局，而接受标准移植的患者为38.4%。在将死亡作为竞争风险进行校正后，12.6%接受Tregzi治疗的患者在一年内发生严重慢性GVHD，而接受标准移植的患者为44%。这项随机对照试验得出的极具说服力且内部一致的结果表明，该适应症人群具有临床获益。FDA审评了该试验结果，并认定Tregzi的获益大于其风险。
Tregzi观察到的副作用通常与接受干细胞移植患者预期的副作用一致——最常见的是感染。没有患者在Tregzi输注期间出现严重反应，研究期间也未观察到移植物失败病例。患者和医疗专业人员应查阅完整处方信息以获取全面安全性信息。
该申请获得了孤儿药和再生医学先进疗法资格认定。
FDA批准Tregzi由Orca Biosystems, Inc.公司持有。
