美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco），该药物治疗NRG1融合阳性胆管癌，一种形成于胆管的超罕见、侵袭性癌症。
Bizengri是首个获批用于治疗既往系统治疗后疾病进展的、携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌成人患者的药物。
此次批准标志着局长国家优先审评券（CNPV）试点项目下的第七款获批产品。
"患有这种超罕见类型癌症的患者迫切需要新的治疗选择，"FDA局长马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示，"通过国家优先审评券试点项目，FDA正在加速审评具有未满足医疗需求的罕见疾病疗法，在显著缩短的时间框架内完成审评申请。"
Bizengri的疗效在一项纳入19名NRG1融合阳性胆管癌患者的单臂试验中进行了评估，总体应答率为36.8%。应答持续时间范围为2.8个月至12.9个月。
FDA授予Bizengri突破性疗法和孤儿药资格认定。
2024年，Bizengri获得加速批准，用于治疗既往系统治疗后疾病进展的、携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌和胰腺腺癌成人患者。
与Bizengri相关的严重副作用包括输注相关反应、间质性肺病/肺炎和左心室功能障碍。最常见的副作用包括腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输注相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛和水肿。
该批准由FDA授予Partner Therapeutics, Inc.公司。
FDA将于2026年6月4日举行公开会议，征求关于CNPV试点项目资格标准、审评券遴选流程、申办方责任、提交前要求、FDA审评程序、CNPV审评委员会作用以及项目实施等方面的反馈意见。相关方也可在2026年6月29日前提交书面意见。
