日前，艾伯维（AbbVie）与罗氏（Roche）共同开发的重磅抗癌药venetoclax获得FDA授予的突破性疗法认定，与obinutuzumab联用，一线治疗未接受过治疗的慢性淋巴性白血病（CLL）。这是venetoclax自2016年上市以来，第5次获得该项认定。

此外，这一组合疗法的补充新药申请（sNDA）将使用实时肿瘤学评估（Real-Time Oncology Review，RTOR）试点项目进行审评。RTOR允许FDA获得正式申请之前拿到临床试验的关键数据，并开始与申请人沟通。当申请提交完毕时，已经熟悉数据的审评小组能即刻启动更加有效、及时和彻底的审评，并在最快两周就可做出批准的决定。这意味着这款组合疗法有望近日获批成为治疗CLL患者的一线疗法。

 CLL通常病发于血液和骨髓，其特点是过多异常淋巴细胞的逐渐积累。它是成人白血病中最常见的类型之一。美国2018年约有2万个新发CLL病例。尽管CLL的症状可能会在治疗后消失，但癌细胞往往还会卷土重来，让CLL患者不得不长期进行额外的治疗。因此，患者们需要更好的疗法来帮助他们延长无进展生存期（PFS），最大限度地减少疾病复发的风险。

Venetoclax是一款具有高度选择性的强效B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，也是首个经FDA批准的针对BCL-2的疗法。BCL-2在细胞凋亡中发挥着重要作用，可阻止包括淋巴细胞在内的多种细胞的凋亡。在某些血液癌症及其他类型肿瘤中，旨在抑制BCL-2的功能的venetoclax，可恢复癌细胞的凋亡进程，实现癌细胞的自我毁灭。而obinutuzumab靶向通常在特定类型的B细胞表面表达的CD20抗原，它可以直接攻击恶性B细胞，也可以通过自身的免疫系统来发挥功效。研究人员们相信，这两款血癌药物的组合疗法，对CLL能有更好的疗效。

本次sNDA的提交是基于3期试验CLL14的数据。CLL14试验旨在评估，与obinutuzumab和chlorambucil构成的组合疗法相比，venetoclax与obinutuzumab的组合疗法，在12个月的固定疗程中，作为无需化疗的一线疗法，治疗CLL的有效性和安全性。根据国际慢性淋巴细胞白血病研讨会（iwCLL）标准评估，venetoclax组合疗法达到PFS这一主要终点，且安全性良好。

艾伯维血液病开发全球主管和副总裁Mohamed Zaki博士说：“试验结果表明，venetoclax与obinutuzumab的组合疗法，在固定疗程的施用后，可以防止CLL的恶化，延长CLL患者的PFS。艾伯维期待与FDA在RTOR项目下密切合作，尽早将这一款组合疗法作为一线疗法带给CLL患者。”