FDA 批准非甾体类药物Duvyzat （givinostat）治疗杜氏肌营养不良症

3月21日，美国食品和药物管理局批准了Duvyzat （givinostat）口服药物用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）。Duvyzat是第一个被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体类药物。它是一种组蛋白脱乙酰酶 （HDAC） 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉流失。“DMD剥夺了受其影响的儿童过上健康生活的机会。FDA致力于推进DMD新疗法的开发，“FDA药物评估和研究中心神经科学办公室神经病学1部主任Emily Freilich医学博士说。“这一批准提供了另一种治

FDA 批准首个用于异染性脑白质营养不良儿童的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）

3月18日，美国食品和药物管理局批准了Lenmeldy（atidarsagene autotemcel），这是FDA批准的第一个基因疗法，用于治疗症状前晚期婴儿、症状前早期青少年或早期症状早期青少年异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童。异染性脑白质营养不良是一种影响大脑和神经系统的衰弱、罕见的遗传疾病。它是由一种叫做芳基硫酸酯酶A（ARSA）的酶缺乏引起的，导致细胞中硫酸酯（脂肪物质）的积聚。这种积聚会对中枢和周围神经系统造成损害，表现为运动和认知功能丧失以及早期死亡。据估计，在美国，每 40,

FDA 批准首个针对脂肪肝引起的肝脏疤痕患者的治疗药物Rezdiffra（resmetirom）

3月14日，美国食品和药物管理局批准 Rezdiffra（resmetirom）用于治疗患有中度至晚期肝脏疤痕（纤维化）的成人非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH），并与饮食和运动一起使用。 FDA 药物评价和研究中心免疫学和炎症办公室代理主任 Nikolay Nikolov 医学博士说：“以前，患有明显肝脏疤痕的 NASH 患者没有可以直接解决其肝损伤的药物。今天 Rezdiffra 的批准将首次为这些患者提供除饮食和运动之外的治疗选择。” NASH 是非酒精性脂肪肝疾病进

FDA批准了Wegovy（索马鲁肽）注射液的新适应症

3月8日，美国食品和药物管理局批准了Wegovy（索马鲁肽）注射液的新适应症，以降低患有心血管疾病和肥胖或超重的成年人的心血管死亡、心脏病发作和中风的风险。除了减少卡路里饮食和增加体力活动外，还应使用Wegovy。心血管疾病是一组心脏和血管疾病。“Wegovy现在是第一个被批准用于帮助预防患有心血管疾病和肥胖或超重的成年人危及生命的心血管事件的减肥药物，”FDA药物评估和研究中心糖尿病，脂质紊乱和肥胖部主任John Sharretts医学博士说。“这个患者群体患心血管死亡、心脏病发作和中风的风险

FDA 批准首个细胞疗法用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤患者

2月16日，美国食品和药物管理局批准了Amtagvi（lifileucel），这是第一种用于治疗患有皮肤癌（黑色素瘤）的成年患者的细胞疗法，该患者无法通过手术切除（不可切除）或已扩散到身体的其他部位（转移性），这些部位以前接受过其他疗法（PD-1阻断抗体， 如果 BRAF V600 突变阳性，则使用带或不带 MEK 抑制剂的 BRAF 抑制剂）。“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症，可能是致命的，”FDA生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士说。Amtagvi的获

FDA 批准Xolair（omalizumab）用于治疗食物过敏

2月16日，美国食品和药物管理局批准Xolair（奥马珠单抗）注射液用于某些成人和1岁或以上儿童的免疫球蛋白E介导的食物过敏，以减少过敏反应（I型），包括降低过敏反应的风险，这些反应可能因意外接触一种或多种食物而发生。服用Xolair的患者必须继续避免过敏的食物。Xolair旨在重复使用以降低过敏反应的风险，并且未被批准用于过敏反应（包括过敏反应）的即时紧急治疗。Xolair最初于2003年被批准用于治疗某些患者的中度至重度持续性过敏性哮喘。Xolair还被批准用于治疗某些患者的慢性自发性荨麻疹

FDA批准首款治疗严重冻伤的药物伊洛前列素

美国食品和药物管理局批准 Aurlumyn（伊洛前列素）注射液用于治疗成人严重冻伤，以降低手指或脚趾截肢的风险。“这一批准为严重冻伤患者提供了有史以来第一个治疗选择，” FDA 药物评价和研究中心心脏病学和肾病科主任 Norman Stockbridge 医学博士说。 “这种新选择为医生提供了一种工具，有助于防止冻伤手指或脚趾截肢，从而改变生活。” 冻伤可分几个阶段发生，从不需要医疗干预且不会造成永久性皮肤损伤的轻度冻伤，到皮肤和皮下组织都被冻结且血流停止（有时需要截肢）的严重冻伤。伊

EMA确认不续签杜氏肌营养不良症药物Translarna授权的建议

2024年1月26日，经过重新审查，EMA的人类药物委员会（CHMP）确认了其初步建议，即不续签Translarna （ataluren）的有条件上市许可。该药用于治疗杜氏肌营养不良症患者，其疾病是由抗肌萎缩蛋白基因中一种称为“无义突变”的遗传缺陷引起的，并且能够行走。最初的建议是在Translarna的上市许可续期期间对Translarna的益处和风险进行全面重新评估之后提出的，得出的结论是其有效性尚未得到证实。作为销售Translarna的公司要求的重新检查的一部分，CHMP重新评估了在授权

首个治疗β地中海贫血和严重镰状细胞病的基因编辑疗法

2023年12月15日，EMA建议批准使用CRISPR / Cas9（一种新型基因编辑技术）的第一种药物。Casgevy （exagamglogene autotemcel）适用于治疗12岁及以上适合造血干细胞移植且没有合适供体的患者的输血依赖性β地中海贫血和严重的镰状细胞病。这种新疗法可以使患者摆脱频繁输血和镰状红细胞阻塞小血管时发生的疼痛性血管闭塞危象的负担，并有可能显着改善他们的生活质量。β地中海贫血和镰状细胞病（SCD）是两种遗传性罕见疾病，由基因突变引起，这些基因突变会影响血红蛋白的产

EMA确认多发性骨髓瘤药物Blenrep不续签授权的建议

2023年12月15日，EMA的人类药物委员会（CHMP）已经确认了其最初的建议，即不续签Blenrep（belantamab mafodotin）的有条件上市许可，因为最近的数据没有证实其有效性;因此，Blenrep 的益处被认为不再超过其风险。Blenrep 是一种治疗多发性骨髓瘤（骨髓癌）的药物。它被授权用于至少接受过四次先前治疗的成年人，他们的疾病对某些其他类型的治疗没有反应，并且自上次治疗以来恶化。在销售该药物的公司要求的重新检查中，CHMP重新评估了DREAMM-3研究的结果，该研究

FDA批准首个基因疗法治疗镰状细胞病患者

2023年12月8日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了两种具有里程碑意义的治疗方法，Casgevy和Lyfgenia，代表了第一种基于细胞的基因疗法，用于治疗12岁及以上患者的镰状细胞病（SCD）。此外，其中一种疗法Casgevy是FDA批准的第一种利用新型基因组编辑技术的治疗方法，标志着基因治疗领域的创新进步。镰状细胞病是一组遗传性血液疾病，在美国影响约 100,000 人。它在非裔美国人中最常见，虽然不太普遍，但也影响西班牙裔美国人。镰状细胞病的主要问题是血红蛋白的突变，血红蛋白是一种在

FDA批准罕见型非癌性肿瘤的首个疗法

2023年11月27日，美国食品和药物管理局批准了Ogsiveo（尼罗司他）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是第一个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。硬纤维瘤是非癌性的，但可能具有局部侵袭性。肿瘤可能会侵入周围的结构和器官，导致疼痛、活动能力问题和生活质量下降。尽管手术切除历来是首选的治疗方法，但切除后肿瘤复发或出现其他健康挑战的风险很高;因此，全身疗法（针对全身的癌症治疗）越来越多地在临床试验中得到评估。FDA肿瘤学卓越中心主任、

FDA批准罕见遗传性凝血障碍患者的首个治疗方法

11月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Adzynma，这是第一个重组（基因工程）蛋白质产品，适用于患有先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的成人和儿童患者的预防性（预防性）或按需酶替代疗法（ERT），这是一种罕见且危及生命的凝血障碍。“FDA仍然坚定地致力于帮助促进罕见病患者安全有效疗法的开发和批准，”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“如果不进行治疗，cTTP最终会致命。今天的批准反映了在为受这种危及生命的疾病影响的患者开发急需的治疗方案方面取得了重

FDA 批准用于长期体重管理的新药Zepbound(tirzepatide)

11月8月，美国食品和药物管理局批准Zepbound （tirzepatide）注射液用于肥胖（体重指数为30公斤/平方米（kg/m2）或更高）或超重（体重指数为27公斤/平方米或更高）的成年人的慢性体重管理，并伴有至少一种体重相关疾病（如高血压、2型糖尿病或高胆固醇），此外还需要减少热量饮食和增加体力活动。Zepbound 的活性成分 Tirzepatide 已被批准以商品名 Mounjaro 与饮食和运动结合使用，以帮助改善 2 型糖尿病成人患者的血糖。“肥胖和超重是严重的疾病，可能与心脏病

FDA批准治疗骨髓增生异常综合征新疗法

10月24日，美国食品和药物管理局批准 Tibsovo（ivosidenib）用于治疗患有复发性或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）的成年患者，这些患者经 FDA 批准的一项检测发现异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变测试。这是第一个被批准用于该适应症的靶向治疗。该机构还批准 Abbott RealTime IDH1 Assay 作为伴随诊断，用于选择具有 IDH1 突变的 R/R MDS 患者。 MDS 是一种罕见的血癌，当骨髓祖细胞（形成血液的细胞）突变导致健康血细胞数量不足时，就

重度预治疗多发性骨髓瘤患者的新治疗选择Elrexfio (elranatamab)

EMA 人类药物委员会 ( CHMP ) 建议在欧盟 (EU) 有条件批准 Elrexfio (elranatamab) 作为单一疗法（单独使用），用于治疗已接受过治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤成年患者。之前至少接受过三种治疗，并且自上次治疗以来癌症已经恶化。  多发性骨髓瘤是一种罕见的浆细胞癌症，浆细胞是一种产生抗体的白细胞，存在于骨髓中。在多发性骨髓瘤中，浆细胞的增殖失控，导致异常、未成熟的浆细胞增殖并充满骨髓。当浆细胞癌变时，它们不再保护身体免受感染，并产生异常蛋白质，