EMA建议批准Susvimo（雷珠单抗）用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）

欧洲药品管理局（EMA）已建议批准Susvimo（雷珠单抗）在欧盟上市，用于治疗患有新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的成人。该药物仅适用于在血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂玻璃体腔注射治疗后病情稳定、并手术植入可重复填充眼部植入装置的患者。年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种慢性、进展性的黄斑疾病，也是50岁以上人群中心视力丧失的主要原因。新生血管性AMD（nAMD）是AMD的一种晚期形式，如不及时治疗，会导致快速且严重的视力丧失，至今仍是老年人群视力损害的主要原因之一。自200

首个靶向白细胞介素-23受体的口服药物获推荐用于斑块状银屑病

欧洲药品管理局（EMA）已建议批准Icotyde（icotrokinra）在欧盟上市，用于治疗成人及体重不低于40公斤的12岁及以上青少年的中重度斑块状银屑病。斑块状银屑病是一种常见的慢性炎症性皮肤病，全球约1%至4%的成人及高达1%的儿童受其影响。该病可对患者的生活质量产生重大影响，造成身体和心理上的不适。尽管目前已有多种治疗方案，但仍需更有效、安全且便捷的治疗方法。许多患者未能充分控制症状，且治疗效果可能随时间减弱。部分患者还出现明显的副作用。Icotyde的活性成分icotrokinra通

FDA批准首个口服PCSK9抑制剂用于降低高胆固醇成人LDL胆固醇

美国食品药品管理局（FDA）批准了Lipfendra（enlicitide），这是首个前蛋白转化酶枯草溶菌素/克新蛋白酶9型（PCSK9）口服抑制剂，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低高胆固醇血症成人（包括杂合子家族性高胆固醇血症患者）的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），即"坏"胆固醇。PCSK9抑制剂此前仅作为注射疗法可用。Lipfendra以每日一次口服片剂给药，为尽管接受现有治疗仍需进一步降低LDL-C的成人提供了额外治疗选择。此次批准也反映了慢性心血管疾病

FDA批准首个用于幼儿镰状细胞病的基因疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Casgevy（exagamglogene autotemcel）的补充申请，用于2岁及以上患有镰状细胞病（SCD）伴反复血管闭塞危象（VOCs）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）的患者。这是首个获批用于2岁及以上SCD患者的基因疗法。Casgevy此前已获批用于治疗12岁及以上患有SCD伴反复VOCs或TDT的患者。"通过今日的决定，低至2岁的儿科患者现在可以获得一种关键性的额外治疗选择，用于治疗这些使人衰弱、危及生命的疾病，"FD

FDA批准使用供体免疫细胞预防血液癌症患者严重并发症的新疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Tregzi，这是首个基于调节性T（Treg）细胞的免疫疗法，用于改善接受同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的血液癌症成人患者的慢性移植物抗宿主病（GVHD）无生存率。它代表了一种针对部分高危血液癌症成人患者进行同种异体造血干细胞移植的新方法。该药物解决了移植领域的一项重要未满足需求——在该领域，治愈癌症往往只是挑战的一部分；避免慢性GVHD对于长期结局同样重要。Tregzi使用从配型相近的供体血液中采集的干细胞和免疫细胞，帮助身体对抗癌症，同

FDA批准Tzield（teplizumab）新适应症，用于特定新诊断3期1型糖尿病儿科患者 首个新发病3期糖尿病疾病修饰疗法获批

2026年6月12日，美国食品药品管理局（FDA）加速批准了Tzield（teplizumab）的新适应症，用于延缓8至17岁新诊断3期1型糖尿病（T1D）儿科患者的胰岛素产生下降。此次批准标志着FDA首个获批的该适应症治疗方案，对于1型糖尿病患儿及其家庭而言是一项重要进展。"FDA认识到1型糖尿病患者的巨大未满足需求，"FDA糖尿病、血脂障碍和肥胖症治疗审评部代理副主任马赫塔布·尼亚蒂医学博士表示，"基于充分的安全性和有效性证据，此次加速批准为新诊断3期1型糖

FDA批准首款儿童非处方连续血糖监测仪

美国食品药品管理局（FDA）今日批准了首款面向儿童的非处方（OTC）连续血糖监测仪（CGM）上市，即Dexcom公司的Stelo葡萄糖生物传感器系统，这是一种集成式CGM（iCGM），适用于2岁及以上不使用胰岛素的人群。FDA此前已于2024年3月批准Stelo葡萄糖生物传感器系统作为18岁及以上成人的非处方产品。"儿童理应获得管理健康的最佳工具，"FDA器械与放射健康中心主任米歇尔·塔弗医学博士、哲学博士表示，"今日的批准体现了FDA致力于促进儿科患者创新，并

FDA批准首个慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染治疗方案

今日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Hepcludex（bulevirtide-gmod）注射液，用于治疗无肝硬化（晚期肝脏瘢痕）或代偿性肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染。Bulevirtide是FDA批准的首个慢性HDV感染治疗方案，这是一种严重且危及生命的疾病，可导致肝纤维化（瘢痕）快速进展、肝癌、肝衰竭甚至死亡。"今日的批准填补了慢性HDV感染患者护理的关键空白，这些患者此前没有任何FDA批准的治疗方案可用，"FDA药物评价与研究中心传染病办公室代理主

FDA批准Bizengri治疗NRG1融合阳性胆管癌

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco），该药物治疗NRG1融合阳性胆管癌，一种形成于胆管的超罕见、侵袭性癌症。Bizengri是首个获批用于治疗既往系统治疗后疾病进展的、携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌成人患者的药物。此次批准标志着局长国家优先审评券（CNPV）试点项目下的第七款获批产品。"患有这种超罕见类型癌症的患者迫切需要新的治疗选择，"FDA局长马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕

FDA批准首个非抗精神病药物治疗阿尔茨海默病痴呆相关躁动

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准扩大Auvelity（氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮）缓释片剂的适用范围，用于治疗成人阿尔茨海默病痴呆相关的躁动。该药物是FDA批准的首个用于治疗该病症的非抗精神病药物。FDA最初于2022年批准Auvelity用于治疗成人重度抑郁症。"这一批准代表了我们帮助患者和家庭应对阿尔茨海默病最具挑战性方面的能力的重大进步，"FDA局长马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示，"通过今日的行动，患者及其家庭获得了治疗这一毁灭性疾病并发症的

FDA通过国家优先审评券项目批准首个基因疗法治疗遗传性听力损失

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是首个基于双腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法。Otarmeni适用于治疗经分子检测确诊OTOF基因双等位基因变异相关的重度至极重度及极重度感音神经性听力损失（任何频率>90 dB HL）的儿科和成人患者。在《新英格兰医学杂志》发表听力恢复的有力结果后，FDA迅速行动，授予国家优先审评券以加速审评。今日的批准于生物制品许可申请（BLA）提交后61天内作出，标志着局长国家优先审评券

FDA通过国家优先审评券项目批准首个新分子实体

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Foundayo（orforglipron），这是局长国家优先审评券（CNPV）试点项目下的第五款获批产品。该决定于提交申请后50天内作出——比该申请的PDUFA日期（2027年1月20日）提前了294天——这一决定具有历史性里程碑意义，是该项目下首个获批的新分子实体（NME），同时也是自2002年以来获批速度最快的新分子实体。Foundayo获批用于配合低热量饮食和增加体力活动，用于肥胖成人，或超重且至少伴有一种体重相关合并症的成人，以减少多余体重并长

FDA批准首个治疗严重白细胞黏附缺陷I型基因疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Kresladi（marnetegragene autotemcel），这是首个用于治疗严重白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）的基因疗法。Kresladi适用于治疗因ITGB2基因双等位基因变异导致的严重白细胞黏附缺陷I型（LAD-I）儿科患者，且这些患者没有可用于异基因造血干细胞移植的人类白细胞抗原（HLA）匹配同胞供体。"今日的加速批准为严重白细胞黏附缺陷I型儿科患者提供了一种突破性治疗——这是FDA批准的首个治疗该疾病的基因疗法，"

FDA批准治疗亨特综合征神经系统表现的药物

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型或MPS II）的特定患者。"今天是亨特综合征患儿及其家庭战斗历程中的一个里程碑日子，"FDA局长马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示，"FDA能够同时做到两件事：一是行使监管灵活性；二是履行法律义务，基于'充分证据'批准药物。我们将继续竭尽所能，加速罕见疾病的治疗。"亨特综合征是一种罕见的遗传性溶酶体

FDA批准更高剂量司美格鲁肽用于成人患者的减重和长期体重维持

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Wegovy（司美格鲁肽）注射液的新高剂量（7.2 mg），即Wegovy HD，用于特定成人患者的减重及长期体重维持。该决定于提交申请后仅54天内即获批准，是局长国家优先审评券（CNPV）试点项目下的第四款获批产品。"新FDA正以前所未有的效率推进符合国家优先事项的产品，"FDA局长马丁·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示，"今日的批准再次展示了当我们勇于尝试全新举措时，FDA所能取得的成就。"Wegovy是一种胰

FDA批准首个脑叶酸转运缺陷症患者治疗方案

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准扩大Wellcovorin（亚叶酸钙）片剂的适用范围，用于治疗成人和儿童脑叶酸受体1基因变异型脑叶酸转运缺陷症（CFD-FOLR1）患者。这一行动体现了FDA加速治愈疾病、扩大治疗选择的承诺，包括满足患有严重疾病且存在未满足医疗需求的患者。亚叶酸是首个获批用于治疗这一罕见遗传性疾病——脑叶酸转运缺陷症的药物。该批准基于对该主题已发表文献的系统综述，包括包含患者层面信息的已发表病例报告以及机制数据。脑叶酸转运缺陷症是一种神经系统疾病，影响叶酸（一种对大脑健康