FDA批准预防婴幼儿RSV的新药Beyfortus

7月17日，美国食品和药物管理局批准Beyfortus（nirsevimab-alip）用于预防在第一个RSV季节出生或进入第一个RSV季节的新生儿和婴儿以及24个月以下的儿童的呼吸道合胞病毒（RSV）下呼吸道疾病，这些儿童在第二个RSV季节仍然容易患上严重的RSV疾病。“RSV可以在婴儿和一些儿童中引起严重疾病，并导致每年大量的急诊科和医生办公室就诊，”FDA药物评估和研究中心传染病办公室主任John Farley，医学博士，MPH说。“今天的批准解决了对产品的巨大需求，以帮助减少RSV疾病对

FDA 批准首个非处方每日口服避孕药Opil

7月13日，美国食品和药物管理局批准 Opil（炔诺孕酮）片剂用于非处方用途以预防怀孕，这是美国批准在非处方情况下使用的第一种每日口服避孕药。这种仅含孕激素的口服避孕药的批准为消费者提供了一种选择，无需处方即可在药店、便利店、杂货店以及网上购买口服避孕药。  这种非处方产品的上市时间和价格由制造商决定。其他经批准的口服避孕药的配方和剂量仍只能通过处方获得。 FDA 药物评价与研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 医学博士表示：“今天的批准标志着非处方每

FDA 将新型阿尔茨海默病治疗药物Leqembi转为传统批准

7月6日，美国食品和药物管理局在确定一项验证性试验验证了临床益处后，将用于治疗成年阿尔茨海默病患者的Leqembi (lecanemab-irmb) 转为传统批准。Leqembi 是第一个从加速批准转为传统批准治疗阿尔茨海默病的β淀粉样蛋白定向抗体。该药物的作用是减少大脑中形成的淀粉样斑块，这是该疾病的一个明确的病理生理学特征。 Leqembi 于一月份通过加速审批途径获得批准。这条途径允许 FDA 根据证明药物对替代终点（在 Leqembi 的情况下，减少大脑中的淀粉样斑块）的影响的

FDA 批准首个针对成人严重甲型血友病的基因疗法

6月29日，美国食品和药物管理局批准了 Roctavian，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，用于治疗患有严重 A 型血友病的成人，且经 FDA 批准的测试未检测到预先存在腺相关病毒血清型 5 抗体。“遗传性甲型血友病是一种潜在的严重出血性疾病。由于不受控制的出血风险增加，严重的 A 型血友病病例可能会导致危及生命的健康问题，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、哲学博士 Peter Marks 说。“今天的批准代表了为这种出血性疾病患者提供治疗选择的重要进步，基因疗法治疗可能会减

FDA 批准首个细胞疗法治疗 1 型糖尿病患者

6月28日，美国食品和药物管理局批准了 Lantidra，这是第一个由死亡供体胰腺细胞制成的同种异体（供体）胰岛细胞疗法，用于治疗 1 型糖尿病。Lantidra 被批准用于治疗 1 型糖尿病成人患者，尽管进行了强化糖尿病管理和教育，但由于目前严重低血糖（低血糖）反复发作，这些患者仍无法达到目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）。“严重低血糖是一种危险的情况，可能导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士彼得·马克斯 (Peter Marks) 说。“今天的

FDA 批准Elevidys治疗杜氏肌营养不良症

6月22日，美国食品和药物管理局批准了 Elevidys，这是第一个基因疗法，用于治疗 4 至 5 岁患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的儿科患者，这些患者的 DMD 基因已确认发生突变，并且没有预先存在的医学原因阻止该疗法的治疗。 FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士Peter Marks 表示：“今天的批准解决了未满足的紧迫医疗需求，是杜氏肌营养不良症治疗的重要进步。杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病，治疗选择有限，会导致个人健康状况随着时间的推移逐渐恶化。” “ FDA

FDA 批准Elevidys治疗杜氏肌营养不良症

6月22日，美国食品和药物管理局批准了 Elevidys，这是第一个基因疗法，用于治疗 4 至 5 岁患有杜兴氏肌营养不良症 (DMD) 的儿科患者，这些患者的 DMD 基因已确认发生突变，并且没有预先存在的医学原因阻止该疗法的治疗。 FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士Peter Marks 表示：“今天的批准解决了未满足的紧迫医疗需求，是杜氏肌营养不良症治疗的重要进步。杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病，治疗选择有限，会导致个人健康状况随着时间的推移逐渐恶化。” “ FDA

FDA 批准治疗儿童 2 型糖尿病的新型药物

6月20日，美国食品和药物管理局批准 Jardiance（恩格列净）和 Synjardy（恩格列净和盐酸二甲双胍）作为饮食和运动的补充，以改善 10 岁及以上 2 型糖尿病儿童的血糖控制。这些批准提供了一类新的口服药物来治疗儿童 2 型糖尿病。二甲双胍是唯一可用于治疗 2 型糖尿病儿童的其他口服疗法，于 2000 年首次被批准用于儿科。“与成人相比，2 型糖尿病儿童的治疗选择有限，尽管儿童的疾病和症状发作通常进展得更快，”FDA 药物评价和研究中心糖尿病、脂质紊乱和肥胖部治疗审查副主任 Mich

FDA 批准首个口服抗病毒药物用于治疗成人 COVID-19

今天，美国食品和药物管理局批准了口服抗病毒药物 Paxlovid（nirmatrelvir 片剂和利托那韦片剂，联合包装用于口服）用于治疗轻度至中度 COVID-19 的成年人，这些患者有进展为重症的高风险COVID-19，包括住院或死亡。Paxlovid 是 FDA 批准用于治疗成人 COVID-19 的第四种药物，也是第一种口服抗病毒药丸。Paxlovid 根据紧急使用授权 (EUA) 制造和包装并由美国卫生与公众服务部分发，将继续提供以确保成人继续获得，以及未被覆盖的符合条件的 12-18

FDA批准Brixadi（丁丙诺啡）缓释注射用于皮下治疗中度至重度阿片类药物使用障碍

今天，美国食品药品管理局批准 Brixadi（丁丙诺啡）缓释注射剂用于皮下治疗中度至重度阿片类药物使用障碍 (OUD)。Brixadi 有两种剂型可供选择，一种是每周一次的注射剂，可用于已开始使用单剂量经粘膜丁丙诺啡产品治疗或已经接受丁丙诺啡治疗的患者，另一种是每月一次的注射剂，用于已经接受丁丙诺啡治疗的患者。 “丁丙诺啡是阿片类药物使用障碍的重要治疗选择。今天的批准扩大了剂量选择，并为患有阿片类药物使用障碍的人提供了更大的机会来维持长期康复，”FDA 专员 Robert M. Cal

FDA批准处方鼻喷雾剂Opvee以逆转阿片类药物过量

5月22日，美国食品和药物管理局批准了 ，这是第一个用于紧急治疗已知或疑似阿片类药物过量的成人和 12 岁及以上儿童患者的盐酸纳美芬鼻腔喷雾剂。这是 FDA 首次批准用于医疗保健和社区用途的盐酸纳美芬鼻腔喷雾剂。“该机构继续推进 FDA 的药物过量预防框架，并采取可操作的步骤，通过支持开发新的药物过量逆转产品来鼓励减少危害，”FDA 专员 Robert M. Califf 医学博士说。第一种非处方阿片类药物逆转剂，纳美芬鼻腔喷雾剂的可用性为社区、减低危害团体和紧急救援人员提供了一种新的处方类阿片

FDA 批准第一个局部基因疗法用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口

5月19日，美国食品和药物管理局批准了 Vyjuvek，一种基于单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 载体的基因疗法，用于治疗 6 个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 的患者的伤口VII 型胶原蛋白 alpha 1 链 (COL7A1) 基因突变。 “Vyjuvek 是 FDA 批准的第一个用于治疗 DEB 的基因疗法，DEB 是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，”FDA 生物制品评估和研究中心主任、医学博士、博士说。“今天的行动表明 FDA 持续致力于支持开发和评估新疗

FDA批准新的胰岛素泵和基于算法的软件

今天，美国食品和药物管理局批准了 Beta Bionics iLet ACE Pump 和 iLet Dosing Decision Software 用于 6 岁及以上 1 型糖尿病患者。这两款设备与兼容的 FDA 批准的集成连续血糖监测仪 (iCGM) 一起，将形成一个名为 iLet Bionic Pancreas 的新系统。这种新的自动胰岛素剂量 (AID) 系统使用一种算法来确定和命令胰岛素输送。“今天的行动将为 1 型糖尿病社区提供更多的糖尿病管理选择和灵活性，并可能有助于扩大 AID

FDA批准Veozah用于治疗更年期引起的中度至重度潮热

5月12日，美国食品和药物管理局批准了Veozah（非唑林坦），这是一种口服药物，用于治疗更年期引起的中度至重度血管舒缩症状或潮热。Veozah是FDA批准用于治疗更年期中度至重度潮热的首个神经激肽3（NK3）受体拮抗剂。它通过结合和阻断NK3受体的活动来工作，NK3受体在大脑调节体温中发挥作用。“更年期导致的潮热可能对女性造成严重的身体负担，并影响她们的生活质量，”FDA药物评估和研究中心罕见疾病，儿科，泌尿科和生殖医学办公室主任Janet Maynard医学博士，“引入一种治疗中度至重度更年

FDA批准第一种治疗阿尔茨海默病引起的痴呆症相关躁动症状的药物Rexulti（brexpiprazole）

5月11日，美国食品和药物管理局宣布补充批准Rexulti（brexpiprazole）口服片剂用于治疗阿尔茨海默病引起的痴呆引起的躁动。这是FDA批准的第一个针对该适应症的治疗选择。“躁动是阿尔茨海默病痴呆患者中最常见和最具挑战性的护理方面之一。躁动可能包括从踱步或不安到言语和身体攻击的症状，“FDA药物评估和研究中心精神病学部主任Tiffany Farchione博士说。“这些症状是辅助生活或疗养院安置的主要原因，并与疾病进展加速有关。痴呆症是一种严重且使人衰弱的神经系统疾病，其特征是大脑中

FDA批准第一种呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗

5月3日，美国食品和药物管理局批准了Arexvy，这是第一个批准在美国使用的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗。Arexvy被批准用于预防60岁及以上个体由RSV引起的下呼吸道疾病。“老年人，特别是那些有潜在健康状况的人，如心脏或肺部疾病或免疫系统减弱，患RSV引起的严重疾病的风险很高，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“今天批准第一种RSV疫苗是一项重要的公共卫生成就，可以预防可能危及生命的疾病，并反映了FDA继续致力于促进在美国使用的安全有效疫苗的开发。RSV 是一种