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FDA批准首个迟发性运动障碍药物Ingrezza

发布日期:2017-04-12 来源:美中药源 编辑:药物在线浏览数:(0) 加入收藏

今天FDA批准了Neurocrine Biosciences的单氨转运酶抑制剂valbenazine(商品名Ingrezza)用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。TD是精神分裂药物常见的副作用,15-30%使用精神类药物患者会有这个副作用,也有少数人有原发TD。在此之前美国没有上市药物,今天Ingrezza成为首个和唯一TD药物。临床试验中Ingrezza比安慰剂降低3.2点AIMS(非自主运动指数),40%用药组病人改善至少50% AIMS(安慰剂组为8.7%)。Ingrezza此前获得FDA突破性药物地位和优先审批权,专家估计这个产品峰值销售可达10亿美元。

美国有约50万TD病人,其中28万是中重度患者。早期的精神分裂药物主要依靠激活多巴胺受体,但选择性通常都非常有限。虽然这些药物改善了部分病人症状,但是TD副作用不仅严重影响病人日常生活,也令这个本来就受歧视的疾病增加了一个受歧视的副作用。去除TD副作用是新型精神疾病药物的一个优化指标,但是因为技术难度现在从事这个研究的企业已经非常少。所以今天Ingrezza的上市对这些不幸患者是个好消息。

Ingrezza和梯瓦的Austedo(氘代丁苯那嗪)结构非常类似。Austedo上周成为FDA批准的第一个氘代药物,用于一种叫做亨廷顿舞蹈病的罕见不自主运动障碍。Austedo也申请了TD,其PDUFA日期为今年8月30日。Ingrezza的抢先上市对Austedo显然是个不利的消息。Ingrezza安全性也略占上风,没有Austedo的抑郁和自杀念头的黑框警告。NBIX股票停盘后交易上扬14%。

丁苯那嗪是60年代就开始使用的药物。一开始是作为精神疾病药物上市,但疗效一般,却发现可以控制不自主运动。虽然没有可靠的RCT试验数据支持,但欧洲加拿大等国很早就上市了丁苯那嗪。后来积累了一些RCT数据,美国在2008年批准丁苯那嗪用于亨廷顿舞蹈病,但没有扩展到TD。Ingrezza和Austedo的准确机理未知,从结构看应该会和很多生物胺受体有作用。

TD主要是因为药物诱发,所以如果有更安全有效的精神分裂药物这个疾病基本可以避免。但是精神分裂是个机理非常复杂的疾病(或多种疾病的组合),现在还没有发现一个主要的驱动基因。这类疾病不仅异质性高,而且是高等动物特有,小鼠模型很难模拟精神疾病。这类疾病虽然可能急性诱发,但和AD类似、中枢的损伤可能在发病以前很长时间就已经发生。所以新药的寻找举步维艰。精神分裂发病率很高,1-3%的发病率。现有药物只能令15-20%的病人独立生活,在很多发展中国家标准疗法是一条捆绑病人的铁链。这是一个亟需投入的未满足医疗需求。

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